Первые клинические испытания методики CRISPR-cas9 могут начаться в США уже к концу 2016 года. 21 июня консультативный центр Национальных Институтов Здоровья США (NIH) одобрил предложение об использовании данной методики для терапии рака. «Клеточная терапия (рака) является настолько многообещающей, но большинство людей, получающих данную терапию имеют в последующем рецидивы заболевания. Генная терапия сможет улучшить данную терапию и устранить некоторые уязвимости иммунной системы организма», – говорит руководитель исследования Эдвард Стадтмайер (Edward Stadtmauer).
Это будет стартовым исследованием, позволяющим оценить в большей степени его безопасность для пациента, а не эффективность в борьбе с опухолевыми клетками. Данные испытания будут финансироваться US$250 – миллионным фондом иммунотерапии, созданным бывшим президентом Facebook Шоном Паркером (Sean Parker), редактирование клеток будет производиться на базе Института Пенсильвании.
Исследователи будут забирать Т-клетки 18 пациентов с несколькими типами рака и выполнять три модификации по методике CRISPR. Одно редактирование обеспечит клетку белком, необходимым для обнаружения раковых клеток, и «инструктирования» Т-клеток для последующего прицельного воздействия, второе редактирование удалит природный белок Т-клеток, который может помешать этому процессу. Третье редактирование приведет к удалению гена белка, который идентифицирует Т-клетки, как клетки иммунной системы, что предотвратит их «отключение» опухолевыми клетками. Затем отредактированные клетки будут обратно введены пациенту.
Хотя CRISPR проще в использовании, чем другие методы и лучше при редактировании нескольких генов сразу, специалисты говорят, что основной проблемой будет преодоление склонности CRISPR к редактированию генома «мимо цели». В данном случае система удаляет неожиданные участки генома, что приводит к мутациям. И, несмотря на меры предосторожности, иммунная система все еще может атаковать отредактированные клетки.
